Aggiornamenti al nostro Progetto di Ricerca sulla CMT2A

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Nel Laboratorio di Cellule Staminali Neurali del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano – Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, la Prof.ssa Stefania Corti e il suo team di esperti ricercatori lavorano incessantemente giorno dopo giorno al progetto finalizzato allo sviluppo di una possibile terapia genica efficace per la Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A (CMT2A).

“Tra i possibili approcci terapeutici, la terapia genica finalizzata a correggere la causa alla base della malattia stessa rappresenta un approccio terapeutico razionale” in quanto un tipo di strategia che ha già dato risultati promettenti in trial clinici per altre patologie neurodegenerative. “Sfruttando quindi le crescenti conoscenze in questo settore, ci siamo proposti di utilizzare lo stesso tipo di approccio anche per la CMT2A”, dicono i nostri ricercatori. Tuttavia, nel caso di questa patologia, date le sue peculiarità, “lo sviluppo di una terapia genica richiede degli sforzi aggiuntivi che si traducono in un maggior numero di esperimenti e quindi in tempi più prolungati”.

I nostri ricercatori sono ottimisti e ritengono che i risultati raggiunti in questi anni di ricerca rappresentino i “passi necessari per arrivare ad una effettiva sperimentazione clinica nei pazienti nel tempo più breve possibile”. Ovviamente, vi terremo aggiornati, come abbiamo sempre fatto. I nostro Comitato scientifico, infatti, ci tiene costantemente informati riguardo agli sviluppi della ricerca, avanzamenti che puntualmente vengono pubblicati sul nostro sito nella sezione Malattia & Ricerca.

Recentemente abbiamo ricevuto e pubblicato l’aggiornamento al nostro progetto di ricerca, un’integrazione alla parte dei modelli murini transgenici (fondamentali per lo sviluppo di una terapia), la tabella dei vari tipi di CMT redatta dal nostro Comitato Scientifico e un elenco di mutazioni da aggiungere al nostro database sempre aggiornato.

Ringraziamo con immenso orgoglio e gratitudine tutti i membri del nostro Comitato Scientifico per il prezioso lavoro che conducono quotidianamente e per i puntuali aggiornamenti che riguardano gli avanzamenti della ricerca scientifica condotta.

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