StarWise Therapeutics LLC e HNF insieme per il trattamento della CMT2A

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Desideriamo segnalarvi questo interessante articolo pubblicato da Estela Lugo sul sito della HNF, di cui potete trovare la traduzione di seguito.

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StarWise Therapeutics LLC e HNF (Hereditary Neuropathy Foundation) uniscono le forze per accelerare l’avanzamento di una nuova entità farmaceutica nella clinica per il trattamento della CMT2A.

StarWise Therapeutics LLC, con sede a Madison, ha sviluppato nuovi inibitori sicuri HDAC6 da utilizzare nel trattamento di vari disturbi neurologici. In cima alla lista c’è l’uso dei suoi nuovi farmaci nel potenziale trattamento del disturbo genetico noto come malattia di Charcot-Marie-Tooth, o in breve CMT.

La CMT è una malattia genetica progressiva di cui esistono molte varianti. La CMT2 è una mutazione nella sequenza del gene Mitofusina 2 o MFN2. MFN2 è una proteina che svolge un ruolo essenziale nella funzione dei mitocondri che generano energia nelle cellule. Nei pazienti con MFN2, l’energia prodotta dai mitocondri neuronali è insufficiente per sostenere gli assoni. Di conseguenza, la degenerazione assonale si verifica gradualmente, causando debolezza muscolare, atrofia e deformità nei piedi, nelle gambe, nelle braccia e nelle mani. Le persone malate di CMT spesso perdono la capacità di camminare e possono diventare dipendenti dai dispositivi di assistenza per rimanere mobili. Il dolore severo e cronico è comune e non esiste una cura. StarWise Therapeutics e Waikato University in Nuova Zelanda hanno dimostrato che il loro farmaco chiave è in grado di ripristinare la funzione sensoriale e motoria degli animali mutanti del CMT2A a livelli di prestazioni simili a quelli degli animali di tipo selvatico.

L’Hereditary Neuropathy Foundation (HNF) è un’organizzazione no-profit la cui missione è quella di aumentare la consapevolezza e la diagnosi accurata della CMT, supportare pazienti e famiglie con informazioni critiche per migliorare la qualità della vita e sostenere la ricerca. HNF ha sviluppato in particolare il programma di ricerca terapeutica in accelerazione scoperta (TRIAD), uno sforzo collaborativo con università, governo e industria per supportare e sviluppare trattamenti per la CMT.

Queste due entità hanno ora collegato le loro competenze per far avanzare gli agenti StarWise nella clinica. I principali esperti in chimica, biologia ed esperti clinici si incontreranno a New York questa settimana per fare piani per il deposito di una domanda di Investigation New Drug (IND) con la FDA per il trattamento di questo disturbo. E questo non potrebbe essere più tempestivo con l’imminente riunione della FDA ospitata dalla FDA guidata dall’esterno PFDD (Patient-Focused Drug Development) il 28 settembre a Washington, DC.

StarWise e HNF stanno aprendo la strada per accelerare le terapie alla clinica per molti sottotipi di CMT e per la prima volta la CMT2A verrà aggiunto a quella lista. 

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